目的 探讨肌萎缩侧索硬化（ALS）临床试验特点。方法 全面检索美国临床试验数据库（ClinicalTrials.gov）和中国临床试验注册中心（ChiCTR）自建库至2023年12月10日期间注册的ALS临床试验相关信息，分析ALS国内外临床试验的研究设计、纳入人群、干预措施、结局评价等多方面的特点。结果 ClinicalTrials.gov中ALS临床试验注册数量共765项，其中干预性研究540项；而ChiCTR中仅31项，差异较明显。美国是ALS临床试验（250项）主要开展地区，申办机构多为美国研究所或药企，北美、欧洲等地合作广泛。临床试验注册阶段多为Ⅱ期，暂停和终止的试验数量相对较少；纳入诊断标准多采用修订版EI Escorial标准；干预措施以药物治疗为主，近年研究主要围绕清除异常蛋白质、减轻神经炎症等方向展开；临床疗效评价指标以改良的肌萎缩侧索硬化功能评分量表（ALSFRS-R）运用最广泛。结论 目前ALS临床试验整体数量较少，但研究数量呈上升趋势，新的干预措施不断涌现。在研究数量及创新性上国内外差异较明显，国际和区域间的合作亟需加强。