1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，多由T淋巴细胞介导，胰岛β细胞被攻击破坏，引发炎症，导致胰岛素分泌绝对不足而发病，需外源胰岛素终生治疗。如果治疗不当或不及时会出现严重的并发症而导致死亡，影响了患者的生活质量，也让患者家庭承受沉重的经济负担。目前研究认为1型糖尿病的发生有遗传因素，但其他因素像环境、病毒感染等的研究也越来越多，其复杂的发病机制一直是一个研究热点。虽然目前没有有效根治1型糖尿病的方法，但通过严格控制患者的血糖水平，防止并发症的发生，可以提高患者的生存质量，延长其寿命。国外对于1型糖尿病的研究比较多，已有报道患者通过治疗，不仅可以减少并发症，改善生活质量，使患者拥有正常的寿命。近年来干细胞治疗1型糖尿病的研究越来越多，有望使1型糖尿病的根治成为可能，但其临床研究中出现的免疫排斥及自身免疫反应成为首要解决的问题，而利用人源化鼠模型能加快其研究步伐，特别是通过免疫抑制通路来治疗自身免疫性疾病及异体免疫排斥的研究迫在眉睫。