目的 研究中医药方案对急性缺血性中风是否安全有效.方法 采用前瞻性、多中心、中央随机、平行对照临床试验的设计方法,606例患者分别用中医(A组)和西医加相应的中药安慰剂治疗(B组),对于未能观察到全部治疗过程的病例资料,将最后一次观察到的数据结转到试验最终结果进行意向性分析(ITT).结果 ITT分析共纳入561例,其中A组286例,B组275例,分别比符合方案集多纳入12例.两组在性别、年龄、血压、病情程度等差异无显著性,具有可比性(均P＞0.05).中医方案可改善患者21 d的神经功能缺损程度(P＜0.05);90 d随访时,中医方案可减轻患者的致残程度.安全性分析采用安全性数据集,共578例,其中A组293例,B组285例.共发生不良反应79例次.中医方案治疗急性脑梗死的不良反应主要是消化道症状、出血倾向,其中2例出血倾向考虑为中药与阿司匹林的叠加反应,占A组的0.68%(2/293),而B组的不良反应为皮肤症状、消化道反应和全身不适等.两组均可见调脂药所导致的肝功能损害,占1.04%(6/578).结论 意向性分析可充分考虑到脱落、失访病例的影响因素,排除数据分析的假阳性结果,结论更加可信, 避免夸大中医药的治疗效果.活血化瘀中药与阿司匹林联用时,应警惕增加出血倾向的不良反应.